食事/運動療法で血糖コントロール不十分な2型糖尿病患者230人を含む多施設プラセボ対照無作為化二重盲検並行群研究。1日1回24週間プラセボ群、またはトホグリフロジン（10、20、40 mg）経口投与群のいずれかに無作為に割り当てられた。有効性の主要評価項目は、24週目のHbA1cのベースラインからの変化であった。24週目のHbA1cのベースラインからの最小二乗（LS）の平均変化はトホグリフロジン10 mg群-0.797％、トホグリフロジン20 mg群-1.017％、トホグリフロジン40 mg群-0.870％と比較して、プラセボ群では-0.028％だった。プラセボ群と比較して、全てのトホグリフロジン群で空腹時血糖、食後2時間血糖、体重の減少がみられた。

食事や運動で血糖コントロールが不十分な患者での単剤試験と、他の経口糖尿病治療薬でコントロール不良患者での上乗せ試験。両試験において、患者はトホグリフロジンを20 mg/日または40 mg/日を52週間経口投与する群に無作為に割り付けられた。単剤試験には194例が登録され、上乗せ試験には602例が登録された。両試験共に有害事象による治療中止は6％未満であり、トホグリフロジンは52週間良好な忍容性を示した。

国内第Ⅰ相、非盲検、単施設、反復投与試験、スクリーニング、Ⅰ期、Ⅱ期、および事後検査で構成。Ⅰ期では65歳以上の被験者に、ドネペジル27.5 mg含有テープ剤を背部に 1日1枚、17日間反復貼付し、同一箇所には7日間隔を空けて貼付した。Ⅰ期終了後から 19日間以上の休薬後、Ⅱ期ではドネペジル塩酸塩3 mg錠を1日1錠7日間服用後、ドネペジル塩酸塩5 mg錠を1日1錠14日間服用した。事後検査は、Ⅱ期の最終服用日から19日以上経過後に行った。Ⅰ期では12例、Ⅱ期では11例が試験を完了した。最終投与日の血漿中ドネペジル AUC0-24hのⅠ期のⅡ期に対する幾何平均比は0.956であった。

国内第Ⅰ相、非盲検、単施設、3群3期クロスオーバー、反復貼付試験。65歳以上の健康被験者を3用量の投与順序のいずれかに無作為に割り付け、ドネペジルを含有するテープ剤13.75 mg/22cm2、27.5mg/44cm2、55.0 mg/88cm2を、19日間以上の休薬期間を設けてそれぞれ1日1回、17日間反復貼付した。血漿中ドネペジルのCmaxおよびAUC0-24hは用量依存性を示した。

本試験の主要評価項目は、ベースラインから24週時までのADAS-Jcogの変化とし、ドネペジル塩酸塩錠5 mgと比較したドネペジルパッチ27.5 mgの非劣性を評価した。無作為割付時340例中、303例が試験を完了した。24週時の ADAS-Jcog のベースラインからの変化（最小二乗平均±標準誤差）は、 -0.7±0.4（ドネペジルパッチ27.5 mg）および 0.2±0.4（ドネペジル塩酸塩錠5 mg）であった。最小二乗平均値の差は -0.9であった。群間差の95％信頼区間の上限は、予め定められた非劣性マージンである2.15未満であった。

24週間の二重盲検非劣性試験（ドネペジルパッチ 27.5 ㎎ vs ドネペジル塩酸塩錠5 ㎎）終了後、ドネペジルパッチ群はパッチを継続投与し（継続群）、ドネペジル塩酸塩錠群はパッチへ切替え(切替群)、両群28週間パッチを投与した。301例（継続群156例、切替群145例）が対象となった。ADAS-JcogとABC認知症スケールは両群ともに同じような経過であった。24週時から36週時と52週時のADAS-Jcogの変化量[平均 (標準偏差)]は、継続群で1.4(4.8)と2.1(4.9)、切替群で1.0(4.2)と1.6(5.4)であった。継続群における52週間の貼付部位の有害事象は56.6%（98/173）であった。

52週間の国内多施設共同、非盲検、非対照、長期試験として、高度アルツハイマー型認知症患者を対象にドネペジル塩酸塩錠10 mgを4週間投与した後、ドネペジルパッチ55 mgを52週間投与した。全体の中止率は29.7%（19/64）であった。貼付部位の有害事象発生率は67.2%(43/64)であり、紅斑が29.7%（19/64）、痒みが25.0%（16/64）、接触性皮膚炎が20.3%（13/64）であった。

リパスジル投与経験がない緑内障又は高眼圧症患者を対象に、リパスジル投与後2年間観察する市販後調査。副作用と眼圧データを収集し、リパスジル投与後12ヵ月間のデータを解析した。 安全性解析対象症例が3,359例、有効性解析対象症例が3,323例であった。副作用は626例（18.6%）に発現し、主な副作用は結膜充血、眼瞼炎、結膜炎であった。リパスジル投与12ヵ月間の眼圧変化量は-2.6 ± 0.1 mmHgであり、ベースライン眼圧から有意に低下した。

リパスジル投与経験がない緑内障又は高眼圧症患者を対象に、リパスジル投与後2年間観察する市販後調査。副作用と眼圧データを収集し、リパスジル投与後3ヵ月間のデータを解析した。副作用は3,058例中244例(8.0%)に認められた。眼圧は、原発開放隅角緑内障、正常眼圧緑内障、原発閉塞隅角緑内障、および高眼圧症でそれぞれ有意に低下した。

スタチン治療を受けている2型糖尿病合併高TG血症患者97例を、ペマフィブラート0.2 mg/日追加群、またはスタチン用量倍増群に無作為に割り付け、12週間追跡した。sdLDL-Cの減少率および減少量は、ペマフィブラート追加群がスタチン倍増群よりも有意に大きかった。TGはペマフィブラート追加群でのみ減少し、LDL-Cはスタチン倍増群でのみ減少したが、nonHDL-CとApoBは両群で同様に減少した。重篤な副作用は両群ともに認められなかった。